Bedenken hinsichtlich der Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie

Steht die einzige derzeit verfügbare Gentherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie, Elevidys, in der Kritik? Ihr Nutzen-Risiko-Verhältnis wurde kürzlich neu bewertet, nachdem zwei Jugendliche im Alter von 16 und 15 Jahren wenige Wochen nach der Injektion an schweren Leberschäden starben. Daher gilt dieses Verhältnis nun als „ungünstig“ für Patienten, die wie sie ein fortgeschrittenes Stadium der Krankheit erreicht haben, das durch Gehunfähigkeit gekennzeichnet ist, wie Roche, das dieses Produkt zusammen mit Sarepta Therapeutics vertreibt, am Sonntag, dem 15. Juni, bekannt gab.

Nur Patienten, die noch gehfähig sind, können weiterhin von dieser Einzeldosistherapie profitieren. „Die Analyse aller Daten aus klinischen Studien und der Behandlung von über 750 gehfähigen Patienten zeigt, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis in dieser Population weiterhin positiv ist“, erklärt Roche.

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