Nefropatía, el anticuerpo monoclonal que reduce la proteinuria en un 51%

Miles de personas con nefropatía por inmunoglobulina A (NIgA), especialmente adultos jóvenes, podrían tener pronto una nueva perspectiva terapéutica. Los datos presentados en el Congreso Europeo de la Sociedad de Nefrología en Viena son claros: el nuevo fármaco sibeprenlimab puede reducir la proteinuria (un indicador importante de progresión a insuficiencia renal) en un 51,2 % en comparación con un placebo. La nefropatía por inmunoglobulina A es una enfermedad renal autoinmune y progresiva que puede requerir diálisis o trasplante.

El anticuerpo que ataca la enfermedad

Sibeprenlimab es un anticuerpo monoclonal que actúa bloqueando la actividad de April (ligando inductor de proliferación), una proteína implicada en el proceso patológico de la NIgA. April estimula la producción de IgA1 deficiente en galactosa (Gd-IgA1), que se agrega en inmunocomplejos en los riñones y activa la cascada inflamatoria. Interrumpir este proceso reduce la acumulación de daño y ralentiza la progresión a la insuficiencia renal. El fármaco se administra mediante una jeringa monodosis subcutánea cada cuatro semanas. Está diseñado para autoadministrarse o ser administrado por un profesional sanitario en casa.

El estudio de registros

Visionary es el estudio más grande jamás realizado sobre nefropatía por IgA: es multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Involucró a aproximadamente 510 pacientes adultos, todos tratados con sibeprenlimab además del tratamiento estándar. El criterio de valoración principal es la variación de la proteinuria (medida mediante PCRu de 24 horas) después de 9 meses. El criterio de valoración secundario evaluará la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) a lo largo de 24 meses, con resultados previstos para principios de 2026. El estudio también mostró que el 76,3 % de los pacientes tratados con sibeprenlimab desarrollaron eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), en comparación con el 84,5 % del grupo placebo. El 3,9 % de los pacientes con sibeprenlimab presentaron eventos adversos graves, en comparación con el 5,4 % del grupo placebo.

Un mecanismo dirigido

El tratamiento que interviene directamente en la patogénesis de la enfermedad, bloqueando la producción de degalactosidato IgA, ofrece numerosas ventajas —explica Loreto Gesualdo , catedrática de Nefrología de la Universidad de Bari Aldo Moro—. Este innovador enfoque terapéutico abre nuevas perspectivas para los pacientes con nefropatía por IgA. Ha demostrado una eficacia en la reducción de la proteinuria del 50 %; además, la simplicidad de administración, mediante inyecciones mensuales, promueve una óptima adherencia al tratamiento. Se espera que este tratamiento esté disponible próximamente en Europa y, posteriormente, en Italia.

Los jóvenes también están en riesgo

La nefropatía por IgA suele presentarse en la edad adulta temprana (entre los 20 y los 40 años). Se debe a una acumulación anormal de inmunocomplejos en los glomérulos renales, que causa inflamación y daño progresivo. Muchos pacientes, a pesar de las terapias de apoyo, desarrollan insuficiencia renal terminal con el tiempo. Se considera la forma más común de glomerulonefritis primaria en el mundo.

La urgencia de las terapias dirigidas

Sibeprenlimab ha recibido la categoría de medicamento huérfano por parte de la Comisión Europea y, más recientemente, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) le ha otorgado una revisión prioritaria, tras la presentación de la Solicitud de Autorización de Biológicos (BLA) en marzo. La atención mundial en torno a este fármaco refleja la urgencia de terapias dirigidas y personalizadas.

“El desarrollo del nuevo tratamiento sibeprenlimab pone de manifiesto el compromiso continuo de Otsuka con la nefrología”, concluye Alessandro Lattuada , director general de Otsuka Italia. “Nuestra empresa busca poner las terapias más innovadoras y eficaces posibles a disposición de un número creciente de pacientes. Para ello, el grupo ha invertido aproximadamente 1900 millones de euros en investigación y desarrollo solo en 2024, colaborando con los profesionales sanitarios más talentosos del mundo”.