PoZdroweek 4/2025: La nominación de Prasad como director de la FDA para vacunas y terapia genética aterrorizó a los inversores.

El índice de biotecnología de la bolsa estadounidense Nasdaq cayó casi un 7% el martes después de que se filtrara al mercado la noticia de la nominación de Vinay Prasad como director de la FDA responsable del segmento de vacunas y terapia genética. Tiene un enfoque, especialmente en el área de las vacunas, que no es compartido por la mayor parte de la ciencia. Polonia era un oasis de paz en este contexto. WIGmed ganó y los accionistas de Diagnostyka tienen motivos para estar contentos, ya que el precio de sus acciones marcó un récord.

Esta semana nos ocupamos de la industria sanitaria de dos vectores. En Polonia, WIGmed subió un 1,8% . Esto no ocurrió en el mundo ni en Europa. El clima allí era sombrío, lo que resultó en una caída de los índices sectoriales: el índice global MSCI World Health Care perdió un 2,5% y su homólogo europeo , el MSCI Europe Health Care, disminuyó un 3,5% .

El resultado de la discrepancia direccional en el comportamiento de estos tres índices fue la creciente ventaja del WIGmed doméstico, que ha ganado casi un 3% desde principios de este año . En ese momento, sus competidores extranjeros se adentraban cada vez más en territorio negativo. Esto es más visible en el caso del índice global, que registró una pérdida de más del 10%.

Fuente: TradingView

El grupo de quienes juran lealtad a Estados Unidos está creciendo

A medida que pasa el tiempo, la gran incógnita es qué decretará finalmente la administración republicana liderada por el presidente Donald Trump respecto a los aranceles a la industria de la salud. Los grandes actores del sector están en una carrera contrarreloj y declaran constantemente nuevas inversiones en EE.UU. El objetivo de estos esfuerzos es claro: apaciguar al presidente para que no se descarrile accidentalmente (y detrás de escena hay rumores cada vez más intensos sobre aranceles de importación diferenciados del 50-200% ).

Según los cálculos de politykazdrowia.com, la semana pasada las compañías biofarmacéuticas habían puesto sobre la mesa compromisos de inversiones en Estados Unidos por un monto aproximado de 170 mil millones de dólares. - Johnson & Johnson (55), Roche (50), Eli Lilly (27), Novartis (23) y AbbVie (10).

Esto ya está obsoleto. Se agregaron más de 70 mil millones de dólares al fondo. La última empresa en jurar lealtad a Estados Unidos el miércoles fue Gilead Sciences. El gigante californiano de Foster City declaró que quiere invertir hasta 32.000 millones de dólares en la producción de medicamentos en EEUU (un día antes, Bristol Myers Squibb añadió 40.000 millones de dólares al fondo general de inversiones).

Por ello, el sector sanitario pretende conquistar a Trump con 240.000 millones de dólares. , haciendo más verde la pila de dinero que la industria planea invertir en Estados Unidos. Y probablemente no sea el final, porque aunque muchos de los gigantes de BigPharma ya han dicho su parte, todavía faltan algunos en este círculo. Estamos hablando de Merck, Pfizer, Amgen, Vertex Pharmaceuticals y Regeneron Pharmaceuticals, sin mencionar las empresas cuya sede está fuera de Estados Unidos.

Según nuestras estimaciones, es probable que la guerra de ofertas para alentar a Trump a ser indulgente con los aranceles termine en alrededor de 300 mil millones de dólares.

La nominación de Prasad ha aterrorizado a la industria sanitaria.

El índice biotecnológico Nasdaq cayó un 6,6% el martes después de que Vinay Prasad fuera nombrado director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) de la FDA , encargado de supervisar las regulaciones para las vacunas y la terapia genética.

Vinay Prasad, hematólogo-oncólogo y profesor de epidemiología en la Universidad de California en San Francisco, asumió el puesto que dejó vacante el anterior director del CBER, Peter Marks , quien renunció en marzo. La dimisión de Marx estuvo acompañada de polémica porque salió a la luz lo que se esconde detrás de sus decisiones.

Peter Marks no quería permitir que los funcionarios del Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS) interfirieran con la base de datos de la FDA sobre muertes relacionadas con la vacuna contra el sarampión .

Él cree que los funcionarios del HHS querían editar datos sobre eventos adversos de las vacunas. Por qué querían lograr esto es todavía un tema de especulación, parte de la cual conduce a direcciones problemáticas para la administración.

El nuevo director del CBER es un crítico de muchas de las políticas de salud de la institución. Se colocó en la plataforma X en marzo de este año. Publicación sobre la terapia génica Elevidys de Sarepta para la distrofia muscular de Duchenne. Fue aprobado en 2023 de forma acelerada con base en datos que mostraron una mayor expresión de microdistrofina. En su publicación, Prasad escribió sobre cómo causó la muerte de un niño de 16 años a quien le dieron Elevidys. Las acciones de Sarepta cayeron un 26% el martes en respuesta a la nominación, ya que los inversores temen que la aprobación de la terapia genética pueda ser cuestionada.

Además, el nuevo director del CBER no solo está preocupado por el caso de Elevidys: ha criticado repetidamente la aprobación de preparados de medicina genética a través de la vía de aprobación acelerada.

Vinay Prasad también habló negativamente sobre las medidas de protección en relación con COVID-19. Se indignó por lo que consideró una política equivocada de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades durante la pandemia porque no le gustaba, entre otras cosas. la recomendación de mantener una distancia de 2 metros, el uso de mascarillas por parte de niños pequeños, los mandatos de vacunación, las dosis de refuerzo anuales, el hecho de no tener en cuenta la inmunidad natural en las políticas sanitarias.

Al mismo tiempo, el actual director del CBER pareció restar importancia a lo nocivo de la infección por COVID-19 en una de sus publicaciones en X, escribiendo que ahora es un resfriado.

Como si eso no fuera suficiente, la Asociación de Gerentes de Inmunización publicó un informe en 2023 que encontró que Prasad, junto con Marty Makary (actual director de toda la FDA) y su asistente Tracy Beth Høeg, eran los tres mayores proveedores de desinformación sobre las vacunas pediátricas contra la COVID-19.

El estudio señaló que Prasad afirmó que " las vacunas son más peligrosas para los niños que el COVID-19 , a pesar de que nunca trató a niños con COVID-19 y no era pediatra".

Los inversores están consternados por el nombramiento de Prasad porque ahora tienen que tener en cuenta en sus modelos financieros que valoran a muchas empresas de atención médica un nuevo riesgo: que las políticas de la FDA no se basen únicamente en la medicina basada en la evidencia.

La magnitud de su miedo se puede entender claramente si se observa la infografía siguiente, que muestra los cambios en los precios de las acciones de las veinte principales empresas del índice MSCI World Health Care en la última semana. El color rojo es llamativo e ilustra claramente las disminuciones significativas en las tasas de los representantes de la atención sanitaria a nivel mundial.

Fuente: estudio propio basado en stooq.pl

El rojo no dominó las acciones de la Bolsa polaca incluidas en el índice WIGmed. Las acciones de Voxel (+9,1%), Captor Therapeutics (+8,7%) y Diagnostyka (+7,0%) tuvieron una semana exitosa.

Esta tercera empresa en particular merece más atención. El precio de las acciones del líder nacional en diagnóstico de laboratorio tradicional alcanzó su cotización máxima (170 PLN).

Los valores de Diagnostyka se vendieron en una oferta pública a finales de enero y febrero de 2025 a un precio de 105 PLN por acción. Aquellos que tengan la suerte de conseguir este precio tendrán motivos para estar contentos. El precio de las acciones de la empresa de Cracovia ya es más de un 60% más alto , lo que supone un beneficio más que decente en un periodo de tiempo tan corto.

Fuente: estudio propio basado en stooq.pl

POLONIA

Lunes (5/5/2025)

- PolTREG evaluó positivamente los resultados de la parte in vivo del estudio con animales utilizando la terapia CAR-Tregs. La dirección de la compañía considera que los datos son suficientes para solicitar la aprobación para realizar un ensayo clínico de fase I en esclerosis múltiple y esclerosis lateral amiotrófica utilizando linfocitos CAR-TREGS.

Martes (6.5.2025)

- Celon Pharma ha cerrado un acuerdo con la Agencia de Investigación Médica (ABM) para apoyar el proyecto "SimOn: aumento de la seguridad de los medicamentos mediante el desarrollo de un proceso de producción escalable de un anticuerpo monoclonal anti-PD-1 biosimilar para su uso en inmunoterapia contra el cáncer". ABM concedió financiación por un importe no superior a 9,7 millones de PLN (65% del coste total subvencionable) para un proyecto valorado en casi 15 millones de PLN. Está previsto que esté terminado a finales de marzo de 2026.

- PolTREG ha recibido una opinión positiva del Comité Pediátrico de la Agencia Europea de Medicamentos (PDCO) con respecto al plan de investigación pediátrica para el desarrollo de un producto de terapia con células somáticas Treg policlonales para la indicación de prevención de la diabetes tipo 1 sintomática en niños.

- El presidente Andrzej Duda vetó la ley sobre contribuciones al seguro de salud y remitió el reglamento al Sejm para su reconsideración. El ministro de Finanzas, Andrzej Domański, comentó el caso y explicó el viernes en TVN que el Gobierno volverá a esta solución.

Miércoles (7.5.2025)

- NanoGroup ha firmado una carta de intención para adquirir, directamente o a través de otra persona jurídica, un bloque de acciones de Auxilius Pharma mediante la compra de valores existentes o la adquisición de una nueva emisión. Auxilius Pharma está desarrollando AUX-001, un fármaco candidato basado en nicorandil para el tratamiento de la angina de pecho. NanoGroup no proporcionó información más detallada sobre la transacción planeada, aunque admitió que estaba en conversaciones con inversores que proporcionarían financiación para la transacción planificada.

Jueves (8.5.2025)

- La filial Synektik suministrará al Hospital NH de la República Checa (para el hospital de Hořovice) un sistema robótico da Vinci junto con un paquete complementario: el valor neto del contrato es de aproximadamente 3,4 millones de dólares.

Viernes (9.5.2025)

- Medinice firmó un acuerdo con la Junta de Voivodato de Mazovia para la cofinanciación del proyecto AtriClamp por un importe de 8,7 millones de PLN. El coste total del proyecto ascenderá a 17,4 millones de zlotys. El objetivo del proyecto es construir un dispositivo médico para prevenir accidentes cerebrovasculares mediante la realización de un procedimiento para cerrar la orejuela auricular izquierda del corazón. Está previsto que la iniciativa finalice el 24 de diciembre de 2027.

- Genomtec ha conseguido fondos para más de un año de operación y no planea emitir acciones. Miron Tokarski, CEO de la compañía, explicó que el proceso de M&A iniciado en julio de 2023 está en curso y recientemente se ha lanzado también al mercado asiático.

- Bacteromic, una subsidiaria de Scope Fluidics , ha presentado una solicitud previa a la FDA de EE. UU. para el sistema Bacteromic con panel Rapid UNI conforme a la vía 510(k).

MUNDO

Lunes (5/5/2025)

PTC Therapeutics dijo que su fármaco candidato para la enfermedad de Huntington, PTC518 (votoplam), cumplió su objetivo principal en un ensayo de etapa intermedia, pero los resultados parecieron decepcionar a los inversores ya que las acciones de la compañía cayeron casi un 19% el lunes. Los inversores probablemente creen que PTC518 no ha cumplido las promesas anteriores que llevaron a Novartis a pagar 1.000 millones de dólares a finales del año pasado. con antelación para participar en el desarrollo del medicamento.

Martes (6.5.2025)

- Donald Trump firmó una orden ejecutiva destinada a aumentar la fabricación de medicamentos recetados en Estados Unidos reduciendo los obstáculos regulatorios para la construcción y aprobación de nuevos sitios. Como resultado de esta decisión, el tiempo actual necesario para crear capacidad de producción adicional se reducirá de cinco a diez años.

La nueva legislación del presidente también pidió a la FDA que aumentara las tarifas y las inspecciones de las instalaciones de fabricación extranjeras. Según Marty Makary, comisionado de la institución, el cambio consistirá en pasar de visitas de inspección anunciadas a visitas de inspección inesperadas a las fábricas de los inversores extranjeros.

Miércoles (7.5.2025)

- Muchos inversores no podían creer lo que veían cuando Novo Nordisk redujo sus previsiones financieras para este año por primera vez en cuatro años . Lars Fruergaard Jørgensen, director ejecutivo de la empresa, señaló que aproximadamente un tercio del mercado estadounidense de medicamentos contra la obesidad había sido "capturado" por las farmacias, lo que "obstaculizó" el crecimiento de la empresa.

En 2025, Novo Nordisk espera un crecimiento de las ventas en el rango del 13-21%, asumiendo un tipo de cambio constante de la corona danesa frente a otras unidades monetarias, aunque la compañía creía anteriormente que lograría una mejora en este parámetro en el rango del 16-24%.

- Shionogi anunció la compra de Torii Pharmaceutical, junto con el negocio farmacéutico de Japan Tobacco, incluida su unidad estadounidense Akros Pharma. La transacción está valorada en más de 150 mil millones de yenes (aproximadamente 1.100 millones de dólares) . Como parte de su estrategia 2030, Shionogi se centra en el desarrollo de medicamentos para enfermedades infecciosas.

Gracias a la adquisición, la cartera de productos de la compañía se enriquecerá con los productos de Torii Pharmaceutical (incluidas enfermedades de la piel y los riñones) y Japan Tobacco (inmunología, inflamación y trastornos de los sistemas cardiovascular, renal, muscular y nervioso central).

Jueves (8.5.2025)

Takeda dijo que las ventas y las ganancias operativas para el año serán "prácticamente estables" en comparación con el período de 12 meses anterior, afectadas por importantes vientos en contra de las ventas recientes relacionadas con su medicamento genérico Vyvanse . El año pasado, el beneficio ascendió a 107,9 mil millones de yenes (-25% en comparación con el año anterior).

La compañía japonesa espera que los ingresos alcancen los 4,5 billones de yenes (31.700 millones de dólares), en comparación con casi 4,6 billones de yenes en el año fiscal 2024. Takeda espera que las ventas de Vyvanse caigan alrededor de un 30% a 241.000 millones de yenes este año fiscal, después de caer casi un 22% en el año fiscal 2024 a 351.000 millones de yenes.

“ Takeda se encuentra actualmente en un punto de inflexión , y se esperan múltiples lecturas de datos de la Fase III durante este año fiscal”, señaló Milano Furuta, director financiero de Takeda.

En marzo de este año. La corporación dijo que el estudio VERIFY de fase tardía de rusfertida en pacientes con policitemia vera logró su objetivo principal de desarrollar aplicaciones de comercialización para un péptido mimético de hepcidina terapéutico. La compañía espera más resultados de la Fase III para su agonista oral de orexina para la narcolepsia tipo 1 en la primera mitad de 2025 y para su inhibidor oral de la tirosina quinasa 2 (TYK2) zasocitinib en la segunda mitad de este año.

- Teva planea reducir su plantilla en un 8% como parte de los esfuerzos para reducir los costos operativos en 700 millones de dólares. y alcanzar el objetivo de alcanzar un margen de beneficio operativo del 30% para 2027. Esto supone que el empleo en la empresa, que actualmente emplea a más de 36.000 personas, se reducirá en casi 3.000. lugares. La reducción es parte del plan de Teva para pasar de ser un negocio exclusivamente de genéricos a una empresa biofarmacéutica completamente desarrollada. La empresa no reveló en qué plantas de Teva, repartidas por el mundo, los empleados deberían sentirse inseguros. Sólo se sabe que en 2027 el número de fábricas bajará de 35 a 30.

- Insilico Medicines hará su tercer intento de buscar capital de inversores del mercado público. Para tal efecto, presentó una solicitud de oferta pública en la Bolsa de Valores de Hong Kong. Dos meses antes, la compañía había recaudado 110 millones de dólares. de una colocación privada para ampliar su cartera de medicamentos diseñados con IA (en esta oferta, la empresa fue valorada en más de USD 1.000 millones). La compañía reveló a fines del año pasado que ISM001-055, una molécula pequeña, cumplió con su criterio principal de valoración de seguridad y sus medidas secundarias de eficacia clave en un estudio chino de fase IIa para la fibrosis pulmonar idiopática.

Insilico tiene otros 30 proyectos de fármacos candidatos en desarrollo, incluidos: enfermedad inflamatoria intestinal, tumores sólidos, obesidad y dolor. La empresa ya había intentado sin éxito realizar ofertas públicas en 2023 y 2024.

Viernes (9.5.2025)

AstraZeneca anunció que el estudio de Fase III del inhibidor de PD-L1 Imfinzi (durvalumab) en pacientes con cáncer de vejiga no invasivo músculo-músculo de alto riesgo cumplió su objetivo principal de supervivencia libre de enfermedad, sin afectar negativamente los beneficios de supervivencia observados con la terapia de inducción y mantenimiento con Bacillus Calmette-Guérin.