Les scientifiques critiquent la leucovorine pour l'autisme, comme proposé par Trump : « Il n'y a aucune preuve solide. »

Alors que l'annonce controversée du président Trump d'un lien possible entre l'utilisation prénatale d'acétaminophène et le risque de développer l'autisme a dominé les gros titres aujourd'hui, la Maison Blanche a également révélé une autre nouvelle intéressante : la Food and Drug Administration (FDA) a commencé le processus d'approbation de la leucovorine, ou acide folinique, comme traitement de l'autisme lui-même.

Il est important de noter qu’il s’agit de la seule utilisation actuellement validée par la FDA et que l’acide folinique est utilisé depuis longtemps à diverses fins médicales.

Un médicament déjà utilisé

Comme l'explique la Mayo Clinic (États-Unis), la leucovorine est un médicament et un complément alimentaire utilisé comme antidote aux effets nocifs du méthotrexate , un médicament de chimiothérapie utilisé pour traiter certains types de cancer. Elle est également utilisée pour prévenir ou traiter certains types d'anémie, car elle agit de manière similaire à l'acide folique, dont les réserves peuvent être diminuées chez ces patients.

Il est également associé au fluorouracile pour traiter le cancer du côlon . Quoi qu'il en soit, il s'agit d'un composé délivré uniquement sur ordonnance et ne pouvant être acheté sans ordonnance.

Selon le communiqué de presse de la FDA , le processus d'approbation des comprimés de leucovorine calcique destinés aux patients atteints d'une affection appelée déficit cérébral en folates (DFC). Le folate est une vitamine essentielle à la santé cérébrale, et un DFC a été observé chez des personnes atteintes de troubles du développement avec des traits autistiques (troubles de la communication sociale, du traitement sensoriel ou des comportements répétitifs), chez des personnes épileptiques et dans certains cas de troubles du mouvement et de la coordination.

Critiques dans la communauté scientifique

Pour approuver cette nouvelle utilisation de la leucovorine, la FDA a mené une revue systématique de la littérature sur le sujet de 2009 à 2024, incluant des rapports de cas contenant des informations sur les patients et des données sur les mécanismes possibles liant la CFD aux troubles neurologiques observés. Ainsi, l'agence affirme avoir déterminé que les données étayent l'hypothèse selon laquelle la leucovorine calcique pourrait aider les personnes atteintes de CFD.

Cependant, de nombreux scientifiques expriment des opinions contraires . Par exemple, Olga Tennison, professeure de recherche sur l'autisme au Centre de recherche sur l'autisme de l'Université La Trobe en Australie, explique au Science Media Center : « L'idée d'utiliser la leucovorine pour “traiter” l'autisme est inquiétante. D'abord, parce que la recherche dans ce domaine est de qualité médiocre et n'atteint pas le niveau attendu pour formuler des recommandations d'approbation. »

Andrew Whitehouse, titulaire de la chaire Angela Wright Bennett de recherche sur l'autisme au Kids Research Institute Australia, développe cette critique dans le même article. « La leucovorine (acide folinique) a été présentée comme un “traitement” de l'autisme , mais les preuves sont faibles », note-t-il. « Certains essais à petite échelle suggèrent de possibles améliorations modestes des résultats comportementaux, mais ces études sont limitées par le faible nombre de participants, des résultats incohérents et l'absence de réplications indépendantes. À ce stade, les connaissances scientifiques sont loin d'être suffisantes pour recommander la leucovorine pour le traitement clinique de l'autisme. »

Enfin, Adam Guastella, professeur à la Clinique de recherche sur l'autisme et le neurodéveloppement de l'Université de Sydney, va plus loin : « Certaines études prometteuses suggèrent des bénéfices potentiels , mais elles présentent de nombreuses limites qui soulignent la nécessité de recherches plus approfondies. Certaines études suggèrent également des effets secondaires négatifs. Des travaux supplémentaires sont nécessaires pour déterminer avec certitude la dose et le moment appropriés, en particulier en cas d'administration pendant la grossesse et la petite enfance. »

La recherche est encore très précoce

Comme le soulignent ces experts, certaines recherches ont fait état des bénéfices potentiels d'une supplémentation en acide folinique chez les enfants et les adultes. Cependant, les preuves à ce sujet restent limitées.

L’essai clinique le plus important de ces dernières années est peut-être celui randomisé en double aveugle (dans lequel ni les sujets ni les chercheurs ne savent quels individus sont assignés à quels groupes reçoivent le médicament), publié l’année dernière dans l’ European Journal of Pediatrics, qui a effectivement conclu que la supplémentation était sûre et efficace, mais qui était limité par le petit nombre de volontaires (40 patients).

Bien sûr, ce type de travaux ne doit pas être ignoré, car ils étayent les théories qui considèrent la carence en folates comme un facteur de risque d'autisme. Cependant, les experts critiquent le manque d'informations avant de formuler des recommandations précises et éclairées.

À cet égard, l' Autism Science Foundation a expliqué que « les données suggérant que la leucovorine pourrait être efficace [contre les symptômes de l'autisme] proviennent de quatre petits essais randomisés, qui ont tous utilisé des doses différentes et présenté des résultats différents (dans un cas, selon une variante génétique spécifique). Les connaissances scientifiques sur le sujet en sont encore à leurs balbutiements, et des études supplémentaires sont nécessaires avant de pouvoir tirer une conclusion définitive. »

Références

Clinique Mayo. Leucovorine (voie orale, voie intraveineuse, voie injectable). Consulté en ligne à l' adresse https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/leucovorin-oral-route-intravenous-route-injection-route/description/drg-20064503 le 23 septembre 2025.

FDA. La FDA prend des mesures pour mettre à disposition un traitement contre les symptômes de l'autisme. Consulté en ligne à l'adresse https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-takes-action-make-treatment-available-autism-symptoms?utm_medium=email&utm_source=govdelivery le 23 septembre 2025.

SMC Espagne. Controverse autour de la proposition de l'administration Trump de prescrire la leucovorine comme traitement de l'autisme. Consulté en ligne à l'adresse https://sciencemediacentre.es/polemica-por-la-propuesta-de-la-administracion-trump-de-indicar-la-leucovorin-como-tratamiento le 23 septembre 2025.

Panda PK, Sharawat IK, Saha S, Gupta D, Palayullakandi A, Meena K. Efficacité de la supplémentation orale en acide folinique chez les enfants atteints de troubles du spectre autistique : essai randomisé en double aveugle, contrôlé par placebo. Revue européenne de pédiatrie (2024). DOI : 10.1007/s00431-024-05762-6.

Fondation pour la science de l'autisme (2025). Déclaration de la Fondation pour la science de l'autisme concernant le rapport du Wall Street Journal « RFK Jr. et le HHS établissent un lien entre l'autisme, l'utilisation de paracétamol pendant la grossesse et les carences en folates ». Consulté en ligne à l'adresse https://autismsciencefoundation.org/press_releases/statement-from-autism-science-foundation-regarding-wall-street-journal-report-rfk-jr-hhs-to-link-autism-to-tylenol-use-in-pregnancy-and-folate-deficiencies/ le 23 septembre 2025.

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