Mogelijke doorbraak in autisme: symptomen van driejarige jongen worden teruggedraaid met behulp van goedkope medicijnen

Gepubliceerd: | Bijgewerkt:
Een non-verbaal autistisch kind sprak zijn eerste woorden nadat hij een goedkoop medicijn had ingenomen dat normaal gesproken aan kankerpatiënten wordt gegeven.
Mason Conner uit Arizona kreeg op tweeënhalfjarige leeftijd de diagnose autisme, nadat zijn moeder opmerkte dat hij niet kon praten .
Na jaren van mislukte therapieën en behandelingen, spraken Masons ouders af met een arts die experimentele nieuwe therapieën voor autisme onderzocht.
Dr. Richard Frye, kinderneuroloog bij het Rossignol Medical Center in Arizona, stelde voor dat het gezin Leucovorine zou proberen, een generiek medicijn dat is afgeleid van foliumzuur.
Drie dagen nadat hij was begonnen met de tabletten van $ 2,50, zei Mason op driejarige leeftijd zijn eerste woordjes.
Foliumzuur - ook wel vitamine B9 genoemd - is nodig voor DNA-synthese en -reparaties. De natuurlijk voorkomende vorm, folaat, is te vinden in bladgroenten, erwten, linzen, bonen, eieren, gist en lever.
Leucovorine wordt doorgaans aan kankerpatiënten gegeven om hun rode bloedcellen te beschermen tegen chemotherapie.
Onderzoek wijst echter uit dat sommige kinderen met autisme niet genoeg foliumzuur naar hun hersenen krijgen vanwege een blokkade, wat communicatieproblemen kan veroorzaken.
Mason Conner (hier afgebeeld) kreeg op tweeënhalfjarige leeftijd de diagnose autisme, nadat hij niet kon praten
Er wordt gedacht dat leucovorine deze blokkade kan omzeilen.
Dr. Frye vertelde aan CBS News : '[Leucovorine] zou echt een substantiële impact kunnen hebben op een heel groot percentage kinderen met autisme.'
Volgens de meest recente gegevens van de CDC heeft één op de 36 kinderen in de VS autisme, oftewel iets minder dan 2 miljoen.
Meestal wordt de stoornis bij de meeste mensen vastgesteld voor ze vijf jaar oud zijn, maar bij sommigen kan de diagnose al op tweejarige leeftijd worden gesteld.
Volgens het National Institutes of Health hebben ongeveer zeven op de tien autistische kinderen folaatreceptor-autoantilichamen, een type antilichaam dat zich richt op gezonde delen van het lichaam.
Folaatreceptor-autoantilichamen verhinderen dat folaat de hersenen bereikt, wat taalvertragingen kan veroorzaken.
Foliumzuur zit ook in de meeste prenatale vitamines die zwangere vrouwen slikken, omdat is aangetoond dat het bescherming biedt tegen afwijkingen aan de hersenen en het ruggenmerg.
In een van de onderzoeken van Dr. Frye kregen 44 autistische kinderen met deze auto-antilichamen gedurende vier maanden 50 milligram Leucovorine per dag.
Bij alle patiënten was er sprake van verbetering in hun taalgebruik, gedrag, hyperactiviteit, stemming, aandacht en agressie.
Uit een ander onderzoek uit 2018 van het team van Dr. Frye bleek dat kinderen met autisme en taalvertragingen die met Leucovorine werden behandeld, allemaal 'significante' verbeteringen in taal ervoeren, evenals prikkelbaarheid, hyperactiviteit en lethargie.
Mason, hier afgebeeld als peuter, begon te praten toen hij drie was. Nu hij vijf is, is zijn familie van plan om hem volgend najaar in te schrijven voor een reguliere kleuterschool.
Leucovorine, dat ongeveer $30 kost voor 12 pillen, wordt doorgaans aan kankerpatiënten gegeven om hun rode bloedcellen te beschermen tegen chemotherapie. Onderzoek suggereert echter dat het chemische blokkades in de hersenen van autistische kinderen kan opheffen, waardoor hun taalvaardigheden verbeteren.
Leucovorine is verkrijgbaar in tabletten, injecties en infusen.
Dr. Frye zei: 'We hebben het wetenschappelijke onderzoek gedaan en de volgende stap is dat we meer financiering willen, zodat we het daadwerkelijk door de FDA kunnen laten goedkeuren.'
Uit eerder onderzoek is gebleken dat sommige kinderen met autisme antilichamen in hun bloed hebben die verhinderen dat foliumzuur (vitamine B9) de hersenen bereikt, waardoor er een tekort ontstaat.
Leucovorine is een gereduceerd folaat dat deze antilichamen kan omzeilen en zo de hersenen kan bereiken.
Leucovorine is door de FDA alleen goedgekeurd voor chemotherapiepatiënten en mensen met bepaalde vormen van bloedarmoede. Artsen kunnen het echter ook off-label voorschrijven bij autisme.
Het is echter nog onduidelijk hoeveel artsen dit doen.
Dr. Frye vreest dat de lage kosten van het medicijn betekenen dat er geen reden is om te investeren in onderzoek.
Uit eerdere onderzoeken is gebleken dat zwangere vrouwen die foliumzuur slikken, het risico op autisme bij hun kind met 40 procent kunnen verminderen.
Mason is nu vijf jaar oud en gebruikt nog steeds Leucovorin. Hij was ooit non-verbaal, maar zijn ouders verwachten hem nu in te schrijven op de traditionele kleuterschool dit najaar.
Daily Mail