“Resultados extremamente impressionantes”: crianças recuperam a visão graças à terapia genética

Médicos britânicos conseguiram curar a cegueira em crianças nascidas com uma doença rara usando uma nova terapia genética, relata o Guardian .

Os pacientes infantis tinham amaurose congênita de Leber (ACL), uma forma grave de distrofia retiniana que causa perda de visão devido a um defeito no gene AIPL1. Os afetados são legalmente declarados cegos de nascença.

Mas quatro crianças com a condição genética agora conseguem ver formas, encontrar brinquedos, reconhecer o rosto dos pais e, em alguns casos, até ler e escrever. Isso foi possível graças aos médicos que injetaram cópias saudáveis ​​do gene AIPL1 em ​​seus olhos durante uma cirurgia que durou apenas uma hora.

"Os resultados para essas crianças são extremamente impressionantes e mostram o poder da terapia genética para mudar vidas", disse o professor Michel Michaelides, especialista em retina do Moorfields Eye Hospital e professor de oftalmologia do Instituto de Oftalmologia da UCL (University College London).

Para o professor, este é "pela primeira vez um tratamento eficaz contra a forma mais grave de cegueira infantil e uma potencial mudança de paradigma em direção ao tratamento desde os estágios iniciais da doença".

Quatro crianças, de um a dois anos, dos Estados Unidos, Turquia e Tunísia, foram selecionadas por especialistas de Moorfields e UCL em 2020. As operações foram realizadas no Great Ormond Street Hospital, em Londres.

Essas cópias saudáveis ​​do gene AIPL1, contidas em um vírus inofensivo, foram injetadas na retina, a camada de tecido sensível à luz na parte posterior do olho. Entretanto, para evitar qualquer risco sério, o tratamento foi administrado apenas em um olho por paciente. As crianças foram acompanhadas por cinco anos antes dos resultados serem publicados na revista Lancet .

O professor James Bainbridge, cirurgião de retina consultor em Moorfields e professor de estudos de retina no Instituto de Oftalmologia da UCL, disse que crianças que nascem com LCA só conseguem distinguir entre claro e escuro e perdem a pouca visão que tinham em poucos anos.

"Algumas crianças (que passaram por tratamento, nota do editor) conseguem até ler e escrever depois da operação, o que é algo que não esperaríamos de forma alguma nessa situação, sem tratamento", explica ele.

Os pais de uma das crianças, Jace, descreveram os resultados como "incríveis" e disseram que tiveram "sorte" de terem se beneficiado deles. O filho deles, que tinha dois anos quando começou o tratamento e agora tem seis, agora consegue pegar pequenos objetos no chão e identificar brinquedos à distância.

"Lembro-me de chorar e ficar muito emocionado", diz seu pai Brendan, "daí em diante ficou inacreditável".

Desde que as quatro crianças receberam a terapia, outras sete foram tratadas no Evelina Children's Hospital, em Londres, por especialistas do St Thomas' Hospital, Great Ormond Street e Moorfields.