Опасения по поводу генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Единственная генная терапия, доступная в настоящее время для мышечной дистрофии Дюшенна, называемая Elevidys, находится в горячем положении? Ее соотношение польза/риск было только что переоценено после смерти двух подростков в возрасте 16 и 15 лет, оба из которых умерли от тяжелого поражения печени через несколько недель после инъекции. В результате это соотношение теперь считается «неблагоприятным» для пациентов, которые, как и они, достигли поздней стадии заболевания, определяемой как неспособность ходить, объявила Roche, которая продает этот продукт совместно с Sarepta Therapeutics, в воскресенье, 15 июня.

Только пациенты, которые все еще могут ходить, смогут продолжать получать пользу от этой однократной терапии. «Анализ всех данных клинических испытаний и [рецептурного] лечения более 750 пациентов, которые все еще могут ходить, показывает, что соотношение польза/риск остается положительным в этой популяции», — объясняет Рош.

Вам осталось прочитать 82,2% этой статьи. Остальное зарезервировано для подписчиков.