«Начало голодания». Более 1100 пациентов уже проходят программу лечения СМА. Всё больше взрослых

• Программа лекарственного обеспечения пациентов со СМА была запущена в 2019 году. С тех пор она претерпела значительные изменения, обусловленные последующими решениями о возмещении расходов.
• По состоянию на сентябрь 2025 года в рамках лекарственной программы лечение проходили 1141 пациент. 684 из них получали нузинерсен, 385 — рисдиплам и 72 — генную терапию.
• В настоящее время программа охватывает в основном, но не исключительно, новорожденных.
• - Новые диагнозы, в основном спинальная мышечная атрофия 3-го типа, касаются в первую очередь подростков и молодых людей, у которых только проявляются первые симптомы заболевания, - заявила профессор Катажина Котульска-Южвяк во вторник (23 сентября) в ходе заседания парламентской группы по редким заболеваниям.

Программа B.102 по лечению спинальной мышечной атрофии (СМА) была запущена в 2019 году. Изначально она включала только нусинерсен. Четыре года спустя программа была расширена и включила генную терапию и рисдиплам. В 2024 году произошло ещё одно изменение в доступности: показания к генной терапии были расширены и теперь включают беременных женщин.

Сколько пациентов уже получили лечение? 23 сентября в Сейме были представлены данные о количестве пациентов, включенных в программу в последующие годы:

• 2019 - 574
• 2020 - 253
• 2021 - 147
• 2022 - 257
• 2023 - 264
• 2024 - 157
• к августу 2025 г. - 75

«С самого начала темпы набора в программу были поистине головокружительными. Ни одна другая страна, учитывая численность населения, не достигала таких результатов», — заявила профессор Катажина Котульска-Южвяк на заседании парламентской группы по редким заболеваниям.

По состоянию на сентябрь 2025 года 1141 пациент проходил лечение по программе лекарственной терапии. 684 из них получали нузинерсен, 385 — рисдиплам, а 72 — генную терапию. Из них 591 — дети, а 560 — взрослые . В результате более 500 пациентов получали лечение в течение шести лет, а 800 — в течение пяти лет. Важно отметить, что некоторые из них также получали терапию, модифицирующую течение заболевания, в течение восьми лет.

«Соотношение детей и взрослых пациентов меняется. В настоящее время дети по-прежнему преобладают. Мы ожидаем постепенного увеличения числа взрослых пациентов. Это связано с ростом числа пациентов, включённых в программу лекарственной терапии. Кроме того, всё больше детей достигают совершеннолетия, в то время как рождаемость снижается», — добавила профессор Котульска-Южвяк.

Все больше и больше взрослых пациентов

Как сообщила профессор Котульска-Южвяк, в настоящее время в программу включены в основном новорожденные.

«Их диагностируют посредством скрининга. Новые диагнозы, в первую очередь спинальная мышечная атрофия 3-го типа, чаще всего встречаются у подростков и молодых людей, у которых только начинают проявляться симптомы заболевания. Конечно, в рамках программы возможны модификации лечения, включая переход с нусинерсена на рисдиплам и наоборот», — сказала она.

Эксперт подчеркнул, что успех программы по лекарственному обеспечению не ограничивается клиническими результатами, хотя отдельные результаты лечения хорошие или отличные, и лишь у немногих пациентов терапия неэффективна. Программа скрининга позволяет эффективно включать детей в программу лечения практически сразу после рождения. Запуск программы по лекарственному обеспечению дал импульс созданию многопрофильной помощи пациентам со СМА во многих центрах по всей Польше, и благодаря её внедрению польский плательщик также получает достоверные данные.

Материалы, защищенные авторским правом - правила перепечатки указаны в правилах .