Una innovadora terapia CAR-T española rescata a pacientes con linfoma

Un equipo de investigadores del Instituto de Investigación del Hospital de Sant Pau (IR Sant Pau), en colaboración con el Hospital de Sant Pau y el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, ha desarrollado una innovadora terapia CAR-T dirigida a la proteína CD30 (HSP-CAR30), que ha demostrado una eficacia destacada en pacientes con linfoma CD30+ refractario.

Los resultados de la Fase I del ensayo clínico, publicados en la revista 'Blood', muestran una tasa de respuesta del 100 % y remisión completa en el 50 % de los pacientes tratados.

El estudio fue liderado por Javier Briones, jefe del Grupo de Investigación en Oncología Hematológica y Trasplante en IR Sant Pau, quien destacó que «es extremadamente raro observar estos niveles de respuesta en pacientes que han pasado por múltiples tratamientos fallidos».

Además, un 60 % de los pacientes en remisión completa seguían libres de recaída tras un seguimiento medio de 34 meses.

Desde el punto de vista de la seguridad, el tratamiento mostró un perfil favorable: solo se reportaron efectos adversos leves, como síndrome de liberación de citocinas (CRS) de grado 1, y no se detectaron casos de neurotoxicidad.

Uno de los hallazgos más importantes fue la persistencia de células CAR-T en el cuerpo durante más de un año en el 60 % de los pacientes evaluables, lo que se asocia con respuestas más duraderas.

HSP-CAR30 representa un avance pionero en Europa, siendo el primer estudio CAR-T30 en completar exitosamente su Fase I en el continente.

La Fase II, actualmente en curso, ha tratado a 32 pacientes, y los resultados preliminares presentados en el Congreso Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH 2024) son igualmente prometedores, con más del 55 % de los pacientes logrando remisión completa.

La clave de esta nueva generación de CAR-T radica en una ingeniería celular optimizada para aumentar la duración y eficacia del tratamiento, incluyendo el uso de interleucinas IL-21, IL-7 e IL-15 en la fabricación de células T con memoria de larga vida.

«Esta estrategia podría suponer un cambio de paradigma en el tratamiento del linfoma CD30+ refractario», afirma Ana Caballero, hematóloga y coinvestigadora del estudio. «Estamos ofreciendo esperanza real a pacientes con opciones terapéuticas muy limitadas».