Enfermedades raras: una nueva esperanza para los pacientes con CIDP

Representa una nueva esperanza para los pacientes afectados por polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (PCID), una enfermedad autoinmune rara del sistema nervioso periférico en la que la mielina es atacada por el sistema inmunitario, con una alteración de la conducción de los impulsos nerviosos. Esta es la noticia de que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido su opinión positiva para la aprobación de un fármaco, efgartigimod alfa, con un mecanismo de acción innovador para esta rara enfermedad, que, de aprobarse, sería el primer tratamiento en Europa con un mecanismo de acción innovador y de precisión para estos pacientes. De hecho, es el primer y único fragmento de anticuerpo IgG Fc, diseñado para dirigirse selectivamente a los anticuerpos IgG que desempeñan un papel clave en el daño a los nervios periféricos; por lo tanto, es un tratamiento de precisión.

La CIDP es la neuropatía inflamatoria rara más común, explica Chiara Briani, presidenta de la Asociación Italiana para el Estudio del Sistema Nervioso Periférico (ASNP) . "Los pacientes pueden experimentar debilidad y pérdida de sensibilidad que puede ser de progresión lenta (al menos dos meses) o recurrente-remitente, con discapacidad funcional progresiva , lo que puede afectar la movilidad, el equilibrio y las actividades cotidianas. Para mantener esta patología bajo control, es fundamental el diagnóstico oportuno y el tratamiento temprano. En los últimos años, se ha realizado una intensa investigación para comprender mejor los mecanismos subyacentes a la CIDP y desarrollar nuevas terapias dirigidas ".

De hecho, se trata de una enfermedad que aún deja insatisfechas muchas de las necesidades de los pacientes. Los pacientes experimentan fatiga, debilidad muscular y pérdida de sensibilidad en brazos y piernas, que puede empeorar con el tiempo o aparecer de forma intermitente. «Las neuropatías inflamatorias a menudo irrumpen repentinamente en la vida personal y familiar : en un instante pueden reducir drásticamente la autonomía, llevando al paciente a depender completamente de otros para las actividades cotidianas. Por ello, acogemos con entusiasmo cualquier innovación terapéutica capaz de mejorar la calidad de vida y consideramos que la opinión positiva del CHMP para este nuevo tratamiento es un importante avance, que esperamos se apruebe y esté disponible lo antes posible», declaró Massimo Marra, presidente de la asociación Cidp Italia Aps, que representa los derechos de las personas con Cidp, síndrome de Guillain-Barré, neuropatía motora multifocal (NMM) y síndrome de Lewis-Sumner. Sin tratamiento, un tercio de las personas con Cidp necesitarán una silla de ruedas. Y la opinión positiva del CHMP se basa en los resultados del mayor estudio clínico realizado hasta la fecha sobre esta enfermedad , que demostró mejoras clínicas significativas, mejoras en la movilidad, la independencia en las actividades diarias y la fuerza muscular.

La decisión sobre la autorización de comercialización de Efgartigimod alfa, como monoterapia administrada mediante inyección subcutánea para pacientes adultos con Cdip activa que es progresiva o recidivante después de un tratamiento previo con corticosteroides o inmunoglobulinas, se espera para este verano.