Analizan impacto de las terapias personalizadas

MADRID (EFE).— Que una niña con una enfermedad congénita grave consiga superar la crisis y esté en vías de curación es bonito pero también es “éticamente cuestionable”, porque no todas las familias pueden acceder a una terapia individual y esto es algo cada vez más habitual en Estados Unidos.

“Las terapias personalizadas son pan para hoy y hambre para mañana”, concluye el investigador y vicedirector del Centro Nacional español de Biotecnología (CNB-CSIC), Lluis Montoliu, en una entrevista con EFE.

Montoliu se refiere al reciente caso de una bebé en Filadelfia (Estados Unidos) que ha sido la primera persona con una enfermedad rara que ha recibido una terapia diseñada específicamente para corregir su mutación genética.

Para este experto en genética, lo que hay que hacer es “apostar por tratamientos que se puedan validar en ensayos clínicos basados en el mayor número de pacientes posible para conseguir que sean accesibles y asequibles para todo el que lo necesita”, opina.

“Uno de los principios de la Bioética, el de la justicia, nos recuerda que las terapias tienen que llegar a todo el que lo necesite, no solo a los que las puedan sufragar”, porque “aunque aplaudo que esa niña haya aliviado su sufrimiento, pienso en todos los niños que han nacido con esa enfermedad y que van a tener que esperar a una terapia que igual nunca llega”, indica.

Para Montoliu, la ética y la integridad científica son dos cuestiones esenciales en la vida de un científico, y por eso ocupan uno de los capítulos de su último libro: “Ser científico”, publicado por la editorial Comares, y dirigido, sobre todo, a los jóvenes que aspiran a ser científicos y a los investigadores que se inician en esta “maravillosa y bendita profesión”.

En el CNB, Montoliu investiga enfermedades raras, como el albinismo, y lo hace con modelos animales (ratones) modificados genéticamente con la técnica CRISPR de edición genética, una herramienta que fue de los primeros en usar en España y que, como él apunta, está inspirada en un descubrimiento del microbiólogo alicantino Francis Mojica, dedicado a la ciencia básica.

Estas terapias, que empezaron a desarrollarse hace treinta años, hoy son “muy efectivas y funcionan”, y eso “se refleja en los precios que están alcanzando”. Montoliu cita, por ejemplo, Casgevy, la primera terapia génica aprobada en Europa para el tratamiento de la anemia falciforme.

“Cada año nacen en el mundo 400,000 personas con esta enfermedad, 300,000 en África, pero cuesta 2.2 millones de dólares por paciente. ¿Tiene alguna de estas personas alguna esperanza de recibir esta terapia? En absoluto, porque aunque científicamente hemos resuelto una enfermedad, tenemos un problema económico, social y, fundamentalmente, político, porque solucionarlo es cuestión de voluntad política”, subraya.

Precios elevados

¿Pero por qué son tan caras las terapias génicas? Porque se han convertido en un negocio para los inversores: “los mismos que antes de ayer invertían en campos de golf o apartamentos, hoy invierten en esto porque funciona” pero, aunque estas empresas están en su “legítimo derecho”, este problema debería resolverse con “intervención política”, insiste el investigador.

En paralelo, los laboratorios deberían incorporar “ingenieros que optimicen los procesos, y economistas que nos ayuden a reducir los costes de producción, solo así haremos tratamientos accesibles y asequibles para todos”, subraya.

La genética del futuro

En la entrevista, Montoliu también analiza otras cuestiones de actualidad relacionadas con la edición genética y sus límites, como las propuestas de Colossal Bioscience, una empresa creada por el biólogo de la Universidad de Harvard George Church, “un visionario de nuestro tiempo y una persona que no da puntada sin hilo: todo lo que ha anunciado, lo ha hecho”.

Church consiguió eliminar las más de 60 integraciones de los retrovirus porcinos que hay en el genoma del cerdo y que suponían un problema cuando se usaban sus órganos para un trasplante humano. “Church consiguió generar una estirpe de cerdos que no tiene ninguna de estas inserciones víricas”, destaca.

Ahora, se ha propuesto desextinguir a los mamuts —dice— para usarlos para compactar el terreno e impedir que los gases de efecto invernadero de la tundra siberiana contribuyan a empeorar el cambio climático. Y también dijo haber desextinguido al lobo huargo, un tipo de lobo blanco desparecido hace 15,000 años.

“En realidad, lo que hizo fue generar un lobo gris con características de lobo blanco. Pero ya veremos hasta donde llega” y cuál es su propósito con estos experimentos, dice con prudencia Montoliu.

¿Y si usamos la genética para extinguir especies dañinas para la humanidad como las ratas o los insectos transmisores de enfermedades? “Eso, que se conoce como gene drive, creo que podría estar justificado si sirve para eliminar el zika, la malaria o la fiebre amarilla”, opina Montoliu. “Pero hay que saber que, como decía el matemático de ‘Jurassic Park’, la vida siempre encuentra el camino”, y no sabemos cómo pueden responder los ecosistemas afectados, advierte.

La ciencia en el mundo

Montoliu también opina sobre la situación de la Ciencia en Estados Unidos. El investigador se muestra preocupado por la deriva “absolutamente irracional” del Gobierno de Trump, aunque cree que, paradójicamente, Europa podría beneficiarse de ello porque hay muchos científicos que han desarrollado su carrera allí y que ahora sopesan la posibilidad de volver a sus países.

Pero la ciencia europea, y sobre todo la española, también tienen problemas serios, como la falta de inversión, que “todavía aspiramos a que llegue al 2% del Producto Interior Bruto -actualmente España dedica el 1,4% del PIB- cuando tendríamos que estar ya en el 3%”.