PoZdroweek 4/2025: la nomina di Prasad a capo della FDA per i vaccini e la terapia genica ha terrorizzato gli investitori

L'indice biotecnologico della borsa americana NASDAQ è sceso martedì di quasi il 7% dopo che è trapelata sul mercato la notizia della nomina di Vinay Prasad a direttore della FDA responsabile del segmento vaccini e terapia genica. Il suo approccio, soprattutto in ambito vaccini, non è condiviso dalla maggior parte della scienza. In questo contesto la Polonia era un'oasi di pace. WIGmed ha registrato un rialzo e gli azionisti di Diagnostyka hanno motivo di essere soddisfatti, poiché il prezzo delle sue azioni ha stabilito un nuovo record.

Questa settimana ci siamo occupati del settore sanitario a due vettori. In Polonia, WIGmed è cresciuto dell'1,8% . Nel mondo e in Europa la situazione non era questa. L'umore lì era debole, il che ha portato a un calo degli indici di settore: l'indice globale MSCI World Health Care ha perso il 2,5% , mentre il suo omologo europeo MSCI Europe Health Care è diminuito del 3,5% .

Il risultato della discrepanza direzionale nel comportamento di questi tre indici è stato il crescente vantaggio del WIGmed nazionale, che ha guadagnato quasi il 3% dall'inizio di quest'anno . A quel tempo, i suoi concorrenti stranieri si stavano addentrando sempre più in territorio negativo. Ciò è particolarmente evidente nel caso dell'indice globale, che ha registrato una perdita di oltre il 10%.

Fonte: TradingView

Il gruppo di coloro che giurano fedeltà all'America sta crescendo

Con il passare del tempo, la grande incognita è cosa decreterà in ultima analisi l'amministrazione repubblicana guidata dal presidente Donald Trump in merito ai dazi sul settore sanitario. I grandi attori del settore lottano contro il tempo, dichiarando continuamente nuovi investimenti negli USA. L'obiettivo di questi sforzi è chiaro: placare il presidente affinché non deraglia accidentalmente (e dietro le quinte si vocifera sempre più insistentemente di tariffe di importazione differenziate del 50-200% ).

Secondo i calcoli di politykazdrowia.com, la settimana scorsa le aziende biofarmaceutiche avevano presentato impegni di investimento negli Stati Uniti per un importo di circa 170 miliardi di dollari. - Johnson & Johnson (55), Roche (50), Eli Lilly (27), Novartis (23) e AbbVie (10).

Questa informazione è già obsoleta. Sono stati aggiunti al pool oltre 70 miliardi di dollari. L'ultima a giurare fedeltà all'America mercoledì è stata Gilead Sciences. Il colosso californiano di Foster City ha dichiarato di voler investire fino a 32 miliardi di dollari nella produzione di farmaci negli Stati Uniti (un giorno prima, Bristol Myers Squibb aveva aggiunto 40 miliardi di dollari al pool generale di investimenti).

Di conseguenza, il settore sanitario vuole incantare Trump con 240 miliardi di dollari. , rendendo più verde il mucchio di soldi che l'industria prevede di investire negli Stati Uniti. E probabilmente non è finita qui, perché nonostante molti colossi della BigPharma abbiano già detto la loro, alcuni mancano ancora da questo giro. Stiamo parlando di Merck, Pfizer, Amgen, Vertex Pharmaceuticals e Regeneron Pharmaceuticals, per non parlare delle aziende con sede al di fuori degli Stati Uniti.

Secondo le nostre stime, è probabile che la guerra di offerte per convincere Trump a essere indulgente sui dazi si concluda con una spesa di circa 300 miliardi di dollari.

La nomina di Prasad ha terrorizzato il settore sanitario

L'indice biotech NASDAQ è sceso del 6,6% martedì dopo che Vinay Prasad è stato nominato direttore del Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) della FDA , che ha il compito di supervisionare le normative sui vaccini e sulla terapia genica.

Vinay Prasad, ematologo-oncologo e professore di epidemiologia presso l'Università della California di San Francisco, ha assunto la carica lasciata vacante dal precedente direttore del CBER, Peter Marks , dimessosi a marzo. Le dimissioni di Marx furono accompagnate da polemiche man mano che si faceva luce sulle sue decisioni.

Peter Marks non voleva permettere ai funzionari del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani (HHS) di interferire con il database della FDA sui decessi correlati al vaccino contro il morbillo .

Ritiene che i funzionari dell'HHS volessero modificare i dati sugli eventi avversi dei vaccini. Il motivo per cui hanno voluto raggiungere questo obiettivo resta oggetto di speculazioni, alcune delle quali portano in direzioni problematiche per l'amministrazione.

Il nuovo direttore del CBER è critico nei confronti di molte delle politiche sanitarie dell'istituzione. È salito sulla piattaforma X a marzo di quest'anno. post sulla terapia genica Elevidys di Sarepta per la distrofia muscolare di Duchenne. È stato approvato nel 2023 in via accelerata sulla base di dati che mostravano un'espressione aumentata della microdistrofina. Nel suo post, Prasad ha scritto di aver causato la morte di un ragazzo di 16 anni a cui era stato somministrato l'Elevidys. Martedì le azioni di Sarepta sono crollate del 26% in risposta alla nomina, poiché gli investitori temono che l'approvazione della terapia genica possa essere messa in discussione.

Inoltre, il nuovo direttore del CBER non è preoccupato solo per il caso di Elevidys, ma ha anche criticato ripetutamente l'approvazione dei preparati di medicina genetica tramite la procedura di approvazione accelerata.

Anche Vinay Prasad si è espresso negativamente sulle misure di protezione relative al COVID-19. Era indignato per quella che considerava la politica sbagliata dei Centers for Disease Control and Prevention durante la pandemia perché, tra le altre cose, non gli piaceva. la raccomandazione di mantenere una distanza di 2 metri, l'obbligo di indossare mascherine da parte dei bambini piccoli, gli obblighi vaccinali, le dosi di richiamo annuali e la mancata considerazione dell'immunità naturale nelle politiche sanitarie.

Allo stesso tempo, l'attuale direttore del CBER sembrava minimizzare la pericolosità dell'infezione da COVID-19 in uno dei suoi post su X, scrivendo che ora si tratta di un raffreddore.

Come se non bastasse, nel 2023 l'Association for Immunization Managers ha pubblicato un rapporto da cui emerge che Prasad, insieme a Marty Makary (attuale direttore dell'intera FDA) e alla sua assistente Tracy Beth Høeg, erano i tre maggiori divulgatori di disinformazione sui vaccini pediatrici contro il COVID-19.

Lo studio ha rilevato che Prasad ha affermato che " i vaccini sono più pericolosi del COVID-19 per i bambini , nonostante non abbia mai curato bambini affetti da COVID-19 e non fosse un pediatra".

Gli investitori sono sgomenti per la nomina di Prasad perché ora devono considerare nei loro modelli finanziari, che valutano molte aziende sanitarie, un nuovo rischio: che le politiche della FDA non siano basate esclusivamente sulla medicina basata sulle prove.

La portata della loro paura può essere chiaramente compresa osservando l'infografica qui sotto, che mostra l'andamento dei prezzi delle azioni delle prime venti società dell'indice MSCI World Health Care nell'ultima settimana. Il colore rosso è evidente e illustra chiaramente il calo significativo dei tassi dei rappresentanti del sistema sanitario mondiale.

Fonte: studio proprio basato su stooq.pl

Il rosso non ha dominato le azioni della borsa polacca incluse nell'indice WIGmed. Le azioni di Voxel (+9,1%), Captor Therapeutics (+8,7%) e Diagnostyka (+7,0%) hanno avuto una settimana positiva.

Questa terza azienda in particolare merita maggiore attenzione. Il prezzo delle azioni del leader nazionale nella diagnostica di laboratorio tradizionale ha raggiunto la quotazione massima (170 PLN).

I titoli Diagnostyka sono stati venduti tramite un'offerta pubblica a cavallo tra gennaio e febbraio 2025 a 105 PLN ad azione. Chi è abbastanza fortunato da ottenere questo prezzo ha motivo di essere felice. Il prezzo dell'azienda con sede a Cracovia è già più alto del 60% , il che rappresenta un profitto più che dignitoso in un periodo di tempo così breve.

Fonte: studio proprio basato su stooq.pl

POLONIA

Lunedì (5/5/2025)

- PolTREG ha valutato positivamente i risultati della parte in vivo dello studio sugli animali utilizzando la terapia CAR-Treg. La direzione aziendale ritiene che i dati siano sufficienti per richiedere l'autorizzazione a condurre una sperimentazione clinica di fase I sulla sclerosi multipla e sulla sclerosi laterale amiotrofica utilizzando i linfociti CAR-TREGS.

Martedì (6.5.2025)

- Celon Pharma ha concluso un accordo con la Medical Research Agency (ABM) per sostenere il progetto "SimOn - aumento della sicurezza dei farmaci mediante lo sviluppo di un processo di produzione scalabile di un anticorpo monoclonale biosimilare anti-PD-1 da utilizzare nell'immunoterapia contro il cancro". L'ABM ha ottenuto un finanziamento di importo non superiore a 9,7 milioni di PLN (il 65% dei costi ammissibili totali) per un progetto del valore di quasi 15 milioni di PLN. Il completamento è previsto per la fine di marzo 2026.

- PolTREG ha ricevuto un parere positivo dal Comitato pediatrico dell'Agenzia europea per i medicinali (PDCO) in merito al piano di sperimentazione pediatrica per lo sviluppo di un prodotto di terapia cellulare somatica Treg policlonale per l'indicazione di prevenzione del diabete di tipo 1 sintomatico nei bambini.

- Il presidente Andrzej Duda ha posto il veto alla legge sui contributi per l'assicurazione sanitaria e ha rinviato il regolamento al Sejm per una riconsiderazione. Andrzej Domański, ministro delle Finanze, ha commentato la questione e ha spiegato venerdì alla TVN che il governo tornerà a questa soluzione.

Mercoledì (7.5.2025)

- NanoGroup ha firmato una lettera di intenti per acquisire, direttamente o tramite un'altra persona giuridica, un pacchetto azionario di Auxilius Pharma, acquistando titoli esistenti o acquisendone una nuova emissione. Auxilius Pharma sta sviluppando AUX-001, un farmaco candidato a base di nicorandil per il trattamento dell'angina pectoris. NanoGroup non ha fornito informazioni più dettagliate sulla transazione pianificata, sebbene abbia ammesso di essere in trattative con investitori che avrebbero fornito i finanziamenti per la transazione pianificata.

Giovedì (8.5.2025)

- La controllata Synektik fornirà all'ospedale NH nella Repubblica Ceca (per l'ospedale di Hořovice) un sistema robotico da Vinci insieme a un pacchetto di accompagnamento: il valore netto del contratto è di circa 3,4 milioni di USD.

Venerdì (9.5.2025)

- Medinice ha concluso un accordo con il Consiglio del Voivodato della Masovia per il cofinanziamento del progetto AtriClamp per un importo di 8,7 milioni di PLN. Il costo complessivo del progetto ammonterà a 17,4 milioni di PLN. L'obiettivo del progetto è quello di realizzare un dispositivo medico per prevenire gli ictus mediante una procedura di chiusura dell'atrio sinistro del cuore. Il completamento dell'iniziativa è previsto per il 24 dicembre 2027.

- Genomtec ha ottenuto fondi per oltre un anno di attività e non prevede di emettere azioni. Miron Tokarski, CEO dell'azienda, ha spiegato che il processo di M&A avviato a luglio 2023 è in corso e che di recente è stato lanciato anche sul mercato asiatico.

- Bacteromic, una sussidiaria di Scope Fluidics , ha presentato una domanda preliminare alla FDA statunitense per il sistema Bacteromic con pannello Rapid UNI nell'ambito del percorso 510(k).

MONDO

Lunedì (5/5/2025)

PTC Therapeutics ha affermato che il suo farmaco candidato per la malattia di Huntington PTC518 (votoplam) ha raggiunto il suo endpoint primario in una sperimentazione di fase intermedia, ma i risultati sembrano aver deluso gli investitori, poiché lunedì le azioni della società sono scese di quasi il 19%. Gli investitori ritengono probabilmente che PTC518 non sia riuscita a mantenere le promesse fatte in precedenza, che avevano spinto Novartis a pagare 1 miliardo di dollari alla fine dell'anno scorso. in anticipo per partecipare allo sviluppo del farmaco.

Martedì (6.5.2025)

- Donald Trump ha firmato un ordine esecutivo volto ad aumentare la produzione di farmaci da prescrizione negli Stati Uniti riducendo gli ostacoli normativi per la costruzione e l'approvazione di nuovi siti. Grazie a questa decisione, gli attuali tempi necessari per realizzare una capacità produttiva aggiuntiva saranno ridotti da 5 a 10 anni.

La nuova legge presidenziale ha inoltre invitato la FDA ad aumentare le tariffe e le ispezioni degli stabilimenti di produzione esteri. Secondo Marty Makary, commissario dell'istituzione, il cambiamento consisterà nel passare dalle visite di ispezione annunciate a quelle inaspettate nelle fabbriche degli investitori stranieri.

Mercoledì (7.5.2025)

- Molti investitori non potevano credere ai loro occhi quando Novo Nordisk ha abbassato le sue previsioni finanziarie per quest'anno per la prima volta in quattro anni . Lars Fruergaard Jørgensen, CEO dell'azienda, ha osservato che circa un terzo del mercato americano dei farmaci contro l'obesità è stato "conquistato" dalle farmacie, il che ha "ostacolato" la crescita dell'azienda.

Nel 2025, Novo Nordisk prevede una crescita delle vendite compresa tra il 13 e il 21%, ipotizzando un tasso di cambio costante della corona danese rispetto alle altre valute, sebbene in precedenza la società ritenesse di poter ottenere un miglioramento di questo parametro compreso tra il 16 e il 24%.

- Shionogi ha annunciato l'acquisto di Torii Pharmaceutical, insieme alle attività farmaceutiche di Japan Tobacco, inclusa la sua filiale statunitense Akros Pharma. La transazione è valutata oltre 150 miliardi di yen (circa 1,1 miliardi di dollari) . Nell'ambito della sua strategia 2030, Shionogi si concentra sullo sviluppo di farmaci contro le malattie infettive.

Grazie all’acquisizione, il portafoglio prodotti dell’azienda si arricchirà dei prodotti di Torii Pharmaceutical (tra cui malattie della pelle e renali) e Japan Tobacco (immunologia, infiammazione e disturbi del sistema cardiovascolare, renale, muscolare e nervoso centrale).

Giovedì (8.5.2025)

Takeda ha affermato che le vendite e l'utile operativo per l'anno saranno "sostanzialmente stabili" rispetto al precedente periodo di 12 mesi, a causa dei recenti e significativi problemi di vendita legati al suo farmaco generico Vyvanse . L'anno scorso l'utile è ammontato a 107,9 miliardi di yen (-25% rispetto all'anno precedente).

L'azienda giapponese prevede che il fatturato raggiungerà i 4,5 trilioni di yen (31,7 miliardi di dollari), rispetto ai quasi 4,6 trilioni di yen dell'anno fiscale 2024. Takeda prevede che le vendite di Vyvanse diminuiranno di circa il 30%, attestandosi a 241 miliardi di yen in questo anno fiscale, dopo essere diminuite di quasi il 22% nell'anno fiscale 2024, attestandosi a 351 miliardi di yen.

" Takeda si trova attualmente in un punto di svolta , con molteplici letture di dati di Fase III previste per questo anno fiscale", ha osservato Milano Furuta, CFO di Takeda.

A marzo di quest'anno. La società ha affermato che lo studio VERIFY di fase avanzata sulla rusfertide nei pazienti affetti da policitemia vera ha raggiunto il suo obiettivo primario, ovvero sviluppare applicazioni di marketing per un peptide mimetico dell'epcidina a scopo terapeutico. L'azienda prevede ulteriori risultati di Fase III per il suo agonista orale dell'orexina per la narcolessia di tipo 1 nella prima metà del 2025 e per il suo inibitore orale della tirosin-chinasi 2 (TYK2) zasocitinib nella seconda metà di quest'anno.

- Teva prevede di ridurre l'organico dell'8% nell'ambito degli sforzi per tagliare i costi operativi di 700 milioni di dollari. e raggiungere l'obiettivo di raggiungere un margine di profitto operativo del 30% entro il 2027. Ciò significa che l'occupazione nell'azienda, che attualmente impiega oltre 36.000 persone, sarà ridotta di quasi 3.000 unità. luoghi. La riduzione rientra nel piano di Teva di passare da un'attività rivolta esclusivamente ai farmaci generici a un'azienda biofarmaceutica a tutti gli effetti. L'azienda non ha rivelato in quali stabilimenti Teva, sparsi nel mondo, i dipendenti dovrebbero sentirsi insicuri. Si sa solo che entro il 2027 il numero di fabbriche scenderà da 35 a 30.

- Insilico Medicines farà il suo terzo tentativo di reperire capitali da investitori del mercato pubblico. A tal fine ha presentato domanda di offerta pubblica alla Borsa di Hong Kong. Due mesi prima, la società aveva raccolto 110 milioni di dollari. da un collocamento privato per ampliare il suo portafoglio di farmaci progettati tramite intelligenza artificiale (in questa offerta, la società è stata valutata oltre 1 miliardo di dollari). L'azienda ha reso noto alla fine dell'anno scorso che ISM001-055, una piccola molecola, ha raggiunto il suo endpoint primario di sicurezza e i principali parametri di efficacia secondaria in uno studio cinese di fase IIa sulla fibrosi polmonare idiopatica.

Insilico ha in fase di sviluppo altri 30 progetti di farmaci candidati, tra cui: malattie infiammatorie intestinali, tumori solidi, obesità e dolore. La società ha già tentato senza successo di effettuare offerte pubbliche nel 2023 e nel 2024.

Venerdì (9.5.2025)

AstraZeneca ha annunciato che lo studio di fase III sull'inibitore PD-L1 Imfinzi (durvalumab) nei pazienti affetti da carcinoma vescicale non muscolo-invasivo ad alto rischio ha raggiunto il suo endpoint primario di sopravvivenza libera da malattia, senza influire negativamente sui benefici di sopravvivenza osservati con la terapia di induzione e mantenimento con Bacillus Calmette-Guérin.