De eerste Spaanse patiënt met multipel myeloom behandeld met commerciële CAR-T, na 7 maanden ziektevrij

De eerste Spaanse patiënt met multipel myeloom die werd behandeld met commerciële CAR-T in het openbare universitaire ziekenhuis 12 de Octubre in de regio Madrid, is ziektevrij, slechts zeven maanden nadat hij deze geavanceerde therapie kreeg toegediend, nadat deze officieel was goedgekeurd buiten een klinische proef.

José Ramón, een 57-jarige gemeentepolitieagent, kreeg acht en een half jaar geleden de diagnose multipel myeloom. Ondanks dat hij verschillende behandelingen had ondergaan, waaronder een hematopoëtische stamceltransplantatie, kreeg hij meerdere keren een terugval, de laatste keer vorig jaar.

Het hematologieteam van het ziekenhuis 12 de Octubre beoordeelde de optie van CAR-T-behandeling en verzocht om toediening ervan buiten een klinische studie. Nadat José Ramón officieel was goedgekeurd, kreeg hij de therapie.

«De CAR-T-behandeling duurde eerlijk gezegd kort. Ik werd acht dagen opgenomen in het ziekenhuis . Het zou iets langer duren, maar de behandeling werkte heel snel en heel goed, en ik kon het ziekenhuis al snel verlaten. En ik ging terug naar mijn werk, ik ben gemeentepolitieagent. "Ik blijf werken, ik blijf sporten, ik ga door met mijn dagelijkse leven, alsof ik niets heb", legde hij uit in verklaringen die naar de media zijn gestuurd.

De CAR-T-behandeling is individueel, vereist één enkele toediening en is bedoeld voor patiënten met hematologische tumoren die geen andere therapeutische opties hebben en die in de meeste gevallen een zeer lage overlevingskans hebben.

«José Ramón is een patiënt met refractair multipel myeloom voor wie geen adequate behandelingsopties bestaan. Hij is de eerste patiënt in Spanje die behandeld is met een commercieel verkrijgbare CAR-T-therapie. "Hij is momenteel in volledige remissie, zonder ziekte, na 7 maanden na het starten van de behandeling ", legt Joaquín Martínez López uit, hoofd van de dienst Hemarologie van het ziekenhuis 12 de Octubre.

Deze therapieën blijken, in ieder geval bij dit type bloedkanker, veel effectiever te zijn dan conventionele behandelingen en bieden zeer goede resultaten op de lange termijn. Het therapeutische proces begint met aferese. Hierbij wordt een groot aantal T-lymfocyten (een type witte bloedcellen) uit uw eigen bloed gehaald. Dit gebeurt via een speciale bloedfiltratietechniek die leukaferese wordt genoemd. De techniek wordt intraveneus uitgevoerd.

De weggehaalde cellen worden vervolgens opnieuw geprogrammeerd en buiten het lichaam vermenigvuldigd. Wanneer ze vervolgens weer bij de patiënt worden ingebracht, kunnen ze kankercellen veel effectiever herkennen en bestrijden . Dit genetische herprogrammeringsproces wordt uitgevoerd in een laboratorium buiten het ziekenhuis, meestal in de Verenigde Staten, wat leidt tot de commercialiseringsfase van de behandeling.

De behandeling moet voldoen aan strenge kwaliteitsnormen voor de levering en productie van cellen om de veiligheid van de patiënt te garanderen. Dit alles vereist dat er aan zeer strenge eisen wordt voldaan en dat er diepgaande kennis en expertise op het gebied van gezondheidszorgmanagement is vereist.

«Een commerciële CAR-T is een gepersonaliseerde behandeling voor multipel myeloom waarbij lymfocyten van de patiënt worden verkregen, in een laboratorium worden getraind tegen de tumor en vervolgens worden toegediend. "Commercieel" betekent dat het is goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau en bij alle patiënten kan worden gebruikt", aldus Dr. López.

Op basis van deze resultaten werd op 12 oktober dezelfde behandeling goedgekeurd voor nog eens acht patiënten met dezelfde pathologie. Zes patiënten zijn inmiddels geïnjecteerd en reageren allemaal op de ziekte en zijn vrij van ziekten. De follow-up is echter nog kort.

Dit ziekenhuis beschikt over een bewezen opleiding om deze behandeling toe te dienen. In januari 2019 werd de eerste CAR-T-therapie uitgevoerd en tot nu toe zijn meer dan 140 patiënten met hematologische tumoren behandeld, met uitstekende resultaten.

«Op 12 oktober hebben we in het ziekenhuis 42 patiënten behandeld met CAR-T-behandelingen, waarvan 6 commercieel. "We hebben onlangs een analyse uitgevoerd van de voortgang van deze patiënten, en daaruit bleek dat 90% van hen reageerde en dat 70 tot 80% nog steeds in remissie was", zei hij.

Bovendien wordt verwacht dat dit jaar meer dan 80 patiënten met verschillende hematologische ziekten het medicijn in het ziekenhuis zullen ontvangen, vooral omdat de indicatie is toegenomen en het aantal pathologieën waarbij het kan worden toegediend, is uitgebreid.

“CAR-T-therapie is een nieuwe kans voor patiënten en vertegenwoordigt een belangrijke vooruitgang ”, benadrukt Dr. Martínez López. "We hebben het over een alternatief voor mensen die geen andere therapeutische opties hebben en een korte levensverwachting."