Gizmodo Science Fair: een stamcelbehandeling voor ernstig beschadigde hoornvliezen

Wetenschappers van Mass Eye and Ear zijn de winnaars van de Gizmodo Science Fair 2025 voor hun onderzoek en ontwikkeling van een experimentele stamceltherapie voor ernstig en vermoedelijk permanent beschadigd hoornvlies.

De vraag

Kunnen stamcellen helpen bij het herstellen van oogletsel dat voorheen niet behandeld kon worden?

De resultaten

In een kleinschalig onderzoek onder 14 patiënten, dat in maart werd gepubliceerd , lieten onderzoekers zien dat het mogelijk is om stamcellen uit een gezond oog te halen en deze te gebruiken om op veilige wijze het oppervlak van een ernstig beschadigd hoornvlies te herstellen.

18 maanden na de behandeling vertoonden bijna alle patiënten nog steeds een gedeeltelijke respons op de behandeling en verbeterden hun zicht, terwijl tweederde van hen een volledig herstel van hun hoornvliesoppervlak ervoer. Er werden geen ernstige bijwerkingen van de behandeling gemeld.

Waarom deden ze het?

Wanneer ons hoornvlies – de transparante buitenste laag van het oog – beschadigd raakt door een verwonding of infectie, behandelen artsen dit vaak door gezond hoornvliesweefsel van een donor te transplanteren, ook wel een hoornvliestransplantaat genoemd. Maar soms is een verwonding zo schadelijk dat het ook de beperkte hoeveelheid oppervlaktestamcellen van het hoornvlies, ook wel limbale epitheelcellen genoemd, wegvaagt. Zonder deze cellen ervaren mensen symptomen zoals jeuk, pijn, een witte verkleuring van het hoornvlies en uiteindelijk verlies van het gezichtsvermogen.

De aanpak van het team verzamelt hoornvliesstamcellen uit het gezonde oog van de patiënt en kweekt deze in het laboratorium. Deze gekweekte autologe limbale epitheelcellen (CALEC) worden vervolgens verpakt in een cellulair weefseltransplantaat dat naar het andere oog wordt getransplanteerd.

"Een tekort aan stamcellen in het hoornvlies is wereldwijd een van de meest voorkomende oorzaken van blindheid. Deze stamcellen creëren een gezonde laag epitheelcellen in het hoornvlies, en dat is verenigbaar met goed zicht, pijnloosheid en gewoon een comfortabel oog wanneer u knippert", vertelde projectleider Ula Jurkunas, adjunct-directeur van de Cornea Service bij Mass Eye and Ear, aan Gizmodo. "Daarom hebben we deze stamceltherapie ontwikkeld als antwoord op een onvervulde medische behoefte aan stamceldeficiëntie en hoornvliesblindheid."

Waarom ze een winnaar zijn

Volgens Jurkunas bestaat er geen zeer effectieve behandeling voor de ernstigste gevallen van limbale stamceldeficiëntie. CALEC zou dus hoop kunnen bieden aan veel mensen die anders geen andere keuze hadden. En omdat het gebruikmaakt van iemands eigen volwassen stamcellen, hoeft men zich geen zorgen te maken over afstoting van de transplantatie door het lichaam of andere ethische overwegingen die vaak worden gemaakt bij het gebruik van embryonale stamcellen.

Maar meer dan dat, het is baanbrekend in de wereld van de stamcelgeneeskunde. Volgens de onderzoekers is dit de eerste stamceltherapie in zijn soort in de VS die in het oog wordt toegepast. Al tientallen jaren bestuderen wetenschappers stamcellen als mogelijke behandeling voor allerlei soorten onomkeerbare schade. CALEC en vergelijkbare therapieën zouden wel eens de eerste echte voorbeelden kunnen worden van deze aanpak die werkt zoals bedoeld.

Wat volgt er?

Jurkunas en haar team zijn nu in gesprek met de Food and Drug Administration (FDA) over de goedkeuring van CALEC. Hiervoor zijn mogelijk aanvullende gegevens nodig van een groter onderzoek dat op meerdere onderzoekslocaties wordt uitgevoerd. Ze zijn ook in gesprek met potentiële commerciële partners om de therapie te licenseren en verdere ontwikkeling te financieren, inclusief een nieuw onderzoek indien nodig.

Daarnaast werkt het team nog steeds aan het verbeteren van de houdbaarheid en de productie van CALEC-cellen. Dit is belangrijk om ervoor te zorgen dat de therapie over langere afstanden kan worden vervoerd.

Het team

Jurkunas begon bijna 20 jaar geleden, in 2006, als junior wetenschapper aan het onderzoek dat leidde tot de oprichting van CALEC. Hoewel het team commerciële partners aantrekt voor de laatste fase van de ontwikkeling, is de huidige reis van CALEC van de labtafel naar het ziekenhuisbed opmerkelijk genoeg zonder farmaceutische financiering tot stand gekomen. Hiervoor was echter de medewerking van vele andere onderzoekers nodig, waaronder de wetenschappers in Japan die Jurkunas aanvankelijk hielpen om stamcellen beter te kweken in het lab.

"Er was enorm veel onderzoekspersoneel nodig. En dan zijn er nog de artsen die meewerkten, Reza Dana, Jia Yin en Lynette Johns; zij waren de hoofdonderzoekers in de studie [van maart 2025]," zei Jurkunas. "En dat geldt alleen voor Mass Eye and Ear. Dan hebben we nog het Boston Children's Hospital; we hebben Dana Farber; we hebben het JAEB Center, onze [Contract Research Organization] die ons hielp met data-analyse en -beheer en alles wat je moet doen om ervoor te zorgen dat de data intact zijn."

Jurkunas wees er ook op dat CALEC nooit tot stand zou zijn gekomen zonder de federale financiering van de National Institutes of Health en het National Eye Institute. Dit is dezelfde financiering die nu in gevaar is door de huidige regering van Trump.

"Ik wil mensen eraan herinneren dat het NIH medisch transformatieve therapieën ondersteunt die de novo zijn, ze zijn nieuw", zei ze. "We bedenken ze, we werken eraan en we ontwikkelen ze."

Klik hier om alle winnaars van de Gizmodo Science Fair 2025 te zien.