20 anos de espera: Comissão Europeia dá luz verde a um medicamento para glioma

• O vorasidenib é a primeira terapia molecular direcionada na UE para o tratamento de glioma em estágio II com mutação IDH1/2, aprovada para comercialização pela Comissão Europeia.
• O medicamento bloqueia as enzimas IDH1/2, inibindo a produção de uma substância que promove o desenvolvimento do tumor e prolonga significativamente a sobrevida livre de progressão.
• É registrado para uso em adultos e adolescentes a partir de 12 anos de idade (≥40 kg) após cirurgia, se radioterapia ou quimioterapia imediata não for necessária
• A decisão da CE, baseada no parecer positivo da EMA, abre novas opções de tratamento para pacientes na UE e faz parte do registro global do medicamento em muitos países.

Um novo medicamento chamado vorasidenibe é usado para tratar glioma difuso em estágio II com mutações na IDH1/2 (isocitrato desidrogenase). Essa terapia com alvo molecular retarda a progressão dessa doença particularmente perigosa. Ela atua bloqueando as enzimas IDH1/2, o que inibe a formação da substância nociva 2-HG (2-hidroxiglutarato), que estimula o crescimento tumoral.

O vorasidenibe foi aprovado pela Comissão Europeia como a primeira terapia molecular direcionada na União Europeia para o tratamento de glioma em estágio II com essa mutação. Um estudo pivotal de fase III de pré-registro em pacientes com glioma em estágio II com mutações IDH demonstrou que o vorasidenibe prolongou significativamente a sobrevida livre de progressão, com um perfil de segurança favorável.

Gliomas são tumores cerebrais que se desenvolvem a partir de células gliais ou precursoras. Existem quatro categorias principais de gliomas: astrocitomas, oligodendrogliomas e glioblastomas multiformes, incluindo gliomas difusos, que ocorrem em adultos. Os gliomas difusos são os tumores cerebrais malignos primários mais comuns em adultos e são excepcionalmente difíceis de tratar devido à falta de terapia eficaz.

A Comissão Europeia aprovou o vorasidenibe como monoterapia para o tratamento de astrocitoma ou oligodendroglioma em estágio 2 (com mutação IDH1 R132 ou IDH2 R172), tanto em adultos como em adolescentes com 12 anos ou mais. É também necessário um peso corporal mínimo de 40 kg. O medicamento destina-se a pacientes submetidos a cirurgia e que não necessitem de radioterapia ou quimioterapia imediata.

Conforme relatado em um comunicado à imprensa pelo fabricante do medicamento Servier, a decisão de registrar o vorasidenib como a primeira terapia molecular direcionada para glioma em estágio II com mutações do gene IDH foi baseada no parecer positivo do Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) de 24 de julho de 2025.

"Pacientes com glioma em estágio II com mutações no gene IDH aguardam um método de tratamento inovador há mais de 20 anos", afirma Arnaud Lallouette, vice-presidente de Assuntos Médicos e de Pacientes da Servier, citado no comunicado à imprensa. Ele enfatiza que se trata de um tumor cerebral raro e de difícil tratamento. "O registro do vorasidenib marca, portanto, o início de uma nova era para os médicos, mudando as opções terapêuticas nos países da União Europeia e melhorando significativamente os resultados do tratamento", acrescenta.

"Pacientes que sofrem de gliomas com mutação IDH geralmente estão na melhor fase, na faixa dos 30 ou 40 anos, com famílias, carreiras e um futuro promissor. Esse diagnóstico vira suas vidas de cabeça para baixo. No entanto, pela primeira vez, eles têm esperança real", observa Bec Mallett, fundadora e presidente da Peace of Mind Foundation , uma importante instituição de caridade australiana voltada para o tratamento do câncer cerebral.

O medicamento é aprovado para uso nos 27 países da União Europeia , Islândia, Liechtenstein e Noruega. Também está registrado nos Estados Unidos, Canadá, Austrália, Israel, Emirados Árabes Unidos, Arábia Saudita, Suíça, Brasil, Reino Unido e Japão.

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