Хроническая РТПХ, когда трансплантат оборачивается против хозяина
Ежегодно во Франции около 2100 пациентов с гематологическими заболеваниями (т. е. вызванными увеличением уровня какого-либо компонента крови, например, лейкемией, лимфомой или миеломой), как злокачественными, так и нет, получают трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (или костного мозга).
Дефицитные стволовые клетки пациента заменяются клетками здорового донора, что восполняет костный мозг, запуская иммунный ответ против болезни. Эта процедура обеспечивает пациентов «новой кровью».
У 30–70% развивается хроническая форма болезни трансплантата.
Хроническая РТПХ является распространенным последствием у пациентов, которым была проведена аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. Ее частота варьируется в зависимости от исследования, у 30–80% пациентов заболевание развивается в острой, хронической или обеих формах. Она является причиной примерно 15% смертей. Через пять лет после аллогенной трансплантации только у 30% пациентов никогда не будет признаков РТПХ.
Профессор Дэвид Мишонно, гематолог больницы Сен-Луи (AP-HP), объясняет: «После аллотрансплантации иммунные клетки, вновь вырабатываемые пациентом, реагируют против его тканей (аутореактивные клетки), что приводит к появлению множественных воспалительных и фиброзных поражений. Со временем они закрепляются, вызывая тяжелые симптомы, которые трудно поддаются лечению, что делает заболевание хроническим».
Клинически острая РТПХ проявляется воспалительными поражениями, в первую очередь поражающими три органа: кожу, желудочно-кишечный тракт, печень и желчные пути. Хроническая РТПХ, с другой стороны, проявляется множеством симптомов, напоминающих аутоиммунные заболевания. Она глубоко влияет на качество жизни пациентов, поражая кожу, слизистую оболочку полости рта, глаза, печень, суставы, желудочно-кишечный тракт, легкие и половые пути. Фиброз тканей вызывает ригидность органов, снижая подвижность и дыхательную способность пациентов. Таким образом, это заболевание приводит к сильной усталости.
Значительное ухудшение качества жизни
Согласно исследованию «Опыт и потребности пациентов с хронической РТПХ после аллотрансплантации» (2024 г.), «71% опрошенных пациентов считают, что хроническая РТПХ значительно ухудшает качество их жизни, оказывая выраженное влияние на утомляемость (67%), сон (59%) и мышечные боли или судороги (48%)», — перечислил Гай Буге, основатель и президент ELLyE и представитель Collective. 77% называют постоянную общую усталость основным фактором, влияющим на их повседневную жизнь, а 64% сообщают о том, что чувствуют себя обузой». 62% считают, что больше не могут наслаждаться жизнью. 74% сообщают о значительном влиянии на их психологическое равновесие, и почти все сообщают о снижении своей трудоспособности.
Ранняя диагностика для ограничения упущенных возможностей
Профессор Дэвид Мишонно подчеркивает необходимость ранней диагностики хронической РТПХ и тщательного мониторинга тяжести заболевания. Это необходимо для ограничения повреждения органов, предотвращения потери возможностей и обеспечения лучшего качества жизни пациентов.
Однако, столкнувшись с неравенством в доступе к медицинской помощи по всей стране, Коллектив выдвигает несколько требований, включая гарантию каждому пациенту целевого пути оказания помощи с координированным доступом к специалистам по органам, имеющим опыт в хронической РТПХ в секторе здравоохранения редких заболеваний. Он призывает к юридическому признанию бремени пациентов путем покрытия 100% расходов, связанных с заболеванием.
SudOuest
