Системный васкулит: редкие патологии со сложной диагностикой, требующие Car-T

Системные васкулиты — это гетерогенная группа редких аутоиммунных заболеваний, характеризующихся постоянным воспалением кровеносных сосудов, потенциально поражающим различные органы, такие как сердце, почки, легкие и мозг. Если их не распознать и не лечить своевременно, эти состояния могут привести к серьезным осложнениям даже у молодых людей без известных факторов риска.

Клинические проявления васкулита различаются в зависимости от типа и размера пораженных сосудов и могут варьироваться от неспецифических симптомов, таких как лихорадка и потеря веса, до весьма типичных проявлений.

Среди основных форм системного васкулита мы находим те, которые поражают мелкие кровеносные сосуды, включая эозинофильный гранулематоз с полиангиитом, характеризующийся высоким уровнем определенных белых кровяных клеток (эозинофилов) в крови и тканях, часто связанный с астмой и риносинуситом, но который также может затрагивать сердце и нервную систему, или микроскопический полиангиит и гранулематоз с полиангиитом, которые в основном поражают почки, кожу и легкие. Другими важными формами васкулита, которые поражают более крупные кровеносные сосуды, являются гигантоклеточный артериит (также известный как артериит Хортона), наиболее распространенная форма васкулита сегодня, которая встречается в основном у людей старше 60 лет, и синдром Бехчета, состояние, которое включает воспаление сосудов различных размеров, характеризующееся, среди прочего, рецидивирующими воспалительными тромботическими эпизодами. В последнее время описаны генетически обусловленные формы васкулита, также характеризующиеся различными проявлениями, такими как рецидивирующие тромботические, включая инсульт, инфаркт и тромбоэмболию легочной артерии.

Учитывая вариабельность клинических проявлений этих редких заболеваний, подход к этим патологиям является междисциплинарным, а диагностика часто оказывается сложной, при этом задержка в диагностике по-прежнему распространена, несмотря на значительный прогресс, достигнутый в последние годы международным научным сообществом и, в частности, Европейским обществом васкулита Euvas.

Руководящие принципы Европейского альянса ассоциаций ревматологии (Eular) рекомендуют различные терапевтические подходы к лечению системного васкулита, которые по сей день включают использование системного кортизона, который мы комбинируем как с традиционными иммунодепрессантами, такими как циклофосфамид, так и все чаще с новыми молекулами, способными уменьшать воспаление целенаправленным и селективным образом. Недавно AIFA одобрила возмещение авакопана, перорального ингибитора рецептора комплемента C5a, показанного для лечения гранулематоза с полиангиитом и микроскопического полиангиита. Моноклональные антитела меполизумаб и бенрализумаб, способные блокировать выживание эозинофилов, радикально меняют лечение и качество жизни пациентов, страдающих эозинофильным гранулематозом с полиангиитом. Наконец, такие препараты, как ингибиторы JAK, уже используемые для лечения ревматоидного артрита, демонстрируют эффективность и безопасность при лечении системного васкулита, такого как гигантоклеточный артериит.