Adacık naklinin tip 1 diyabet tedavisini nasıl değiştirebileceğini öğrenin

Tip 1 diyabet (T1D), vücudun insülin üretmekten sorumlu pankreas hücrelerini yok ettiği bir otoimmün hastalıktır. Bu nedenle, tedavi, kan şekeri seviyelerini kontrol altına almak için günlük hormon enjeksiyonları gerektirir. Bu hormon olmadan T1D, böbrek, göz ve kalp hasarı gibi ciddi komplikasyonlara ve hatta ölüme yol açabilir.

Brezilya Diyabet Derneği (SBD), her gün 600.000 Brezilyalının bu rahatsızlıkla yaşadığını ve dünya çapında yaklaşık 9 milyon insanın bu durumdan etkilendiğini tahmin ediyor . Bu nedenle tıp, yeni ve daha etkili tedavi seçenekleri aramaktadır. Ozempic ve Mounjaro gibi GLP-1 ilaçları tam da bu çabanın bir sonucu olarak ortaya çıkmıştır.

Ancak hiçbir tedavi yöntemi, deneysel olarak uygulanan bir teknik olan pankreas adacık nakli kadar etkili olduğunu kanıtlamamıştır. Bu yapılar, insülin de dahil olmak üzere hormon üreten ve tip 1 diyabet tarafından yok edilen hücre grubudur. Bu işlem için, adacıklar ölen donörlerin pankreaslarından elde edilir, laboratuvarda işlenir ve ardından hastanın vücuduna nakledilir. Genellikle karaciğerin portal venine enjekte edilirler ve burada bağlanıp insülin üretimini sürdürebilirler, ancak çalışmalar kaslara nakil yöntemini de araştırmaktadır.

Büyük cerrahi müdahale gerektiren ve genellikle yalnızca en ağır vakalarda önerilen pankreas nakillerinin aksine, adacık nakilleri, büyük kesiler olmadan infüzyon yoluyla gerçekleştirildikleri için minimal invaziv olarak kabul edilir. En bilinen deneysel protokol olan Lantidra, geleneksel tedavilere iyi yanıt vermeyen hastalarda kullanılmıştır.

8 Eylül'de, ABD'deki Illinois Üniversitesi , 69 yaşındaki bir hastanın nakilden sadece bir hafta sonra insülin enjeksiyonlarını bıraktığını duyurdu . Bu başarı, tekniğe olan küresel ilgiyi artırdı ve diyabet hastaları arasında, tedavinin hastalığa çare olabileceği umudunu yeşertti.

Einstein Hospital Israelita tarafından yönetilen Goiás'taki Aparecida Belediye Hastanesi'nin (HMAP) tıbbi koordinatörü Endokrinolog Rafael Scarin Borges, adacık naklinin diyabetin tedavisi olarak değerlendirilmesi için henüz çok erken olduğunu açıklıyor. "Hâlâ deneysel aşamadayız. Araştırmacılar, gelecekte insülinden bağımsızlığın mümkün olabileceğine inanıyor, ancak bu henüz insanlarda kanıtlanmadı. Sonuçlar cesaret verici, ancak bir tedaviden bahsedebilmemiz için güvenliğin de dikkate alındığı daha geniş kapsamlı ve daha uzun süreli çalışmalara ihtiyacımız var," diye açıklıyor.

Gen düzenlemesi bakış açılarını genişletiyor

Adacık naklinin bir avantajı, küçük genetik modifikasyonlarla, pankreas nakli alıcılarında olduğu gibi hastanın günlük immünosüpresan ilaç kullanmasına gerek kalmadan gerçekleştirilebilmesidir. Ağustos ayında The New England Journal of Medicine'de yayınlanan bir çalışma, hastanın ön kol naklinden sonra 12 hafta boyunca immünosüpresan ilaç kullanmadan yaşayabildiğini ortaya koydu. Makalede, "Ölçümler, stabil, glikoza duyarlı insülin salgılanmasını gösterdi" ifadesi yer alıyor.

Araştırmacılar, genetiği değiştirilmiş adacık hücrelerini CRISPR tekniğini kullanarak test ettiler. Bu strateji, bağışıklık sisteminin bu hücreleri yabancı olarak tanımasını sağlayan DNA belirteçlerini çıkardı ve bağışıklık sistemi için bir tür "barış sinyali" görevi gören bir protein ekledi. Rafael Borges, çalışma hakkında "Bu, önemli bir kavram kanıtı. En büyük zorluk her zaman reddedilmeyi önlemek olmuştur ve eğer bu daha geniş çaplı çalışmalarda doğrulanırsa, daha uzun ömürlü implantların önü açılacaktır," diye ekliyor.

Gelecekteki testler, kalıcılığa daha fazla dikkat gerektirecek. Şimdiye kadar etki yalnızca üç ay boyunca izlendi. Ayrıca, daha yüksek hücre dozlarının tamamen insülinden bağımsızlığa yol açıp açmayacağının belirlenmesi de gerekecek. Bugün, olumlu sonuçlara rağmen, hasta periyodik enjeksiyonlara ihtiyaç duymaya devam etti.

Buna paralel olarak, kök hücre araştırmaları, gelecekte, saldırıya uğramadan ve nakil için gen düzenleme veya uyumluluk çalışmalarına ihtiyaç duymadan insülin üretebilen "evrensel" beta hücreleri yaratmanın mümkün olacağını göstermektedir. Hayvanlarda, bu vakalarda bağışıklık baskılanması olmadan uzun süreli sağkalım sonuçları elde edilmiştir. Ancak insanlara geçişte dikkatli olunması gerekmektedir.

"Bağışıklık baskılaması olmadan geniş çaplı tedavileri hayal etmek mümkün. Ancak üretimin standardizasyonu, izleme ve gerekirse greftin devre dışı bırakılması gibi konuların hala çözülmesi gerekiyor," dedi Borges. Bu gelişme umut verici, ancak düzenlenmiş adacık nakillerinin tip 1 diyabet tedavisinde dönüşüm yaratıp yaratmayacağını ancak daha geniş ve daha uzun süreli çalışmalar doğrulayabilir.

Kaynak: Einstein Ajansı

Adacık naklinin tip 1 diyabet tedavisini nasıl değiştirebileceğini öğrenin başlıklı yazı ilk olarak Agência Einstein'da yayınlandı.