Avrupa pazarına yönelik lansman için yedi yeni aktif bileşen yolda

Amsterdam. Yaz ve tatil sezonuna rağmen, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) çatısı altındaki inceleme faaliyetleri verimli olmaya devam ediyor: CHMP beşeri tıp uzman panelinin son toplantısında, yedi yeni aktif bileşen, dört biyobenzer ilaç ve iki jenerik olmak üzere toplam 13 ilaç pazar onayı için tavsiye aldı. Aşağıdaki aktif bileşen yenilikleri "olumlu görüş" aldı:

Teksas merkezli yetim ilaç geliştiricisi IntraBio'dan levasetilösin . Kalıtsal Niemann-Pick hastalığının (yetişkinlerde ve çocuklarda) C tipi tedavisi için oral seçenek, ^Aqneursa® ticari markası altında pazarlanacaktır. İlaç, ABD'de Eylül 2024'ten beri onaylanmıştır. Levasetilösinin miglustat ile kombinasyon halinde veya hastalar miglustatı tolere edemezse monoterapi olarak kullanıldığı bildirilmektedir.

Kalıtsal anjiyoödemin akut tedavisi için ilk oral ilaç olan Sebetralstat ( ^Ekterly® ), yakında piyasaya sunulacak. Onay önerisi 12 yaş ve üzeri hastalar için geçerlidir. Şirket, Massachusetts, Framingham merkezli bir biyoteknoloji girişimi olan KalVista Pharma'dır.

Vimseltinib (Romvimza ^® ), cerrahi müdahalenin mümkün olmadığı tenosinovyal dev hücreli tümörleri (TGCT) olan yetişkin hastaların tedavisinde kullanılır. Oral CSF1R inhibitörü, 2003 yılında Waltham, Massachusetts merkezli ve yeni kanser ilaçlarına odaklanan bir ABD şirketi olan Deciphera tarafından üretilmektedir.

Antisens oligonükleotid olezarsen ( ^Tryngolza® ), diyete ek olarak ailevi kilomikronemi sendromunun tedavisi için tasarlanmıştır. Kaliforniya merkezli üretici Inonis Pharma'ya göre, bu, bu endikasyon için ilk ilaç bazlı yaklaşımdır. Deri altı uygulanan ilaç, Aralık 2024'ten beri ABD'de onaylanmıştır.

Fransız ilaç şirketi Servier'in geliştirme aşamasındaki bir diğer oral izositrat dehidrogenaz inhibitörü olan Vorasidenib ( ^Voranigo® ), Avrupa çapında onay tavsiyesi aldı. İlk endikasyon, cerrahi rezeksiyon sonrası IDH1 veya IDH2 mutasyonlu, evre 2 astrositom veya oligodendroglioma bulunan yetişkin ve pediatrik hastalar (12 yaş ve üzeri) için monoterapidir.

Zuranolone , Biogen tarafından ^Zurzuvae® adıyla yetişkinlerde doğum sonrası depresyon (PPD) için pazarlanan bir GABA reseptör modülatörüdür. Nöroaktif steroid, ilk tescilli ürünü iç pazarda onaylanan ve yakında Avrupa'da da piyasaya sürülmesi beklenen ABD merkezli startup Sage Therapeutics ile ortaklaşa geliştirilmiştir.

CHMP'nin Temmuz toplantısında AB genelinde onay tavsiyesi alan yedinci ve son yeni ilaç adayı, Gilead'den lenacapavir ( ^Yeytuo® ). HIV'e maruziyet öncesi profilaksi amaçlı bu antiviral ilaç, yılda yalnızca iki kez deri altı enjeksiyon gerektiriyor. Daha önce bildirildiği gibi, üretici şu anda ilacı Almanya'da piyasaya sürmeyi planlamıyor.

(cw)